Positive CHMP Opinion by EMA for Arpraziquantel to Treat Schistosomiasis in Preschool-Aged Children
Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has adopted a positive opinion for arpraziquantel.
EMA assessed arpraziquantel under the EU-M4all procedure for high-priority medicines intended for use in countries outside the European Union
Merck, a leading science and technology company, and the Pediatric Praziquantel Consortium announced in December 2023 that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) adopted a positive scientific opinion for arpraziquantel for the treatment of schistosomiasis in children aged 3 months to 6 years. The application was submitted by Merck, on behalf of the Consortium, under the EU-M4all procedure for high-priority medicines for human use intended for countries outside the European Union.
“With this positive response by EMA, a critical milestone was achieved to broaden the range of options for the treatment of schistosomiasis so as to address the needs of millions of preschool-aged children”, said Peter Guenter, Member of the Executive Board and CEO of Healthcare at Merck. “I thank all partners of the Pediatric Praziquantel Consortium for this achievement and for the continuous collaboration. Together, we strive to contribute to the elimination of schistosomiasis as a public health problem by 2030, as part of our commitment to drive health equity through our innovations and products.”
Arpraziquantel is derived from praziquantel, the standard of care treatment of schistosomiasis developed in the 1970s. Extending the range of options for the treatment of schistosomiasis, arpraziquantel is tailored for use in preschool-aged children. The tablet is administered by dissolving it in water and has an improved taste to make it more palatable for very young children. In addition, the 150mg tablet has been specifically designed to withstand the hot and humid conditions presented by a tropical climate.
The positive CHMP scientific opinion by EMA is the basis for a potential inclusion of arpraziquantel in the World Health Organization’s list of prequalified and essential medicinal products. Together with the positive scientific opinion, the planned prequalification will support the regulatory pathway in African countries.
In Brazil, regulatory submission is under preparation by Consortium partner, Farmanguinhos. As the federal governmental pharmaceutical laboratory of the Fiocruz Foundation in Brazil, Farmanguinhos brings expertise in production and distribution, and will be the manufacturing site for the future introduction of the new pediatric medication in endemic countries. For planned future large-scale local production to serve African countries, Merck has also partnered with Universal Corporation Ltd., Nairobi, Kenya.
In parallel, within the Consortium, the implementation research program (ADOPT) is currently ongoing, preparing for the introduction of arpraziquantel in the first endemic countries in Africa. To support equitable and sustainable access, it is essential that new procurement and funding mechanisms are collaboratively explored and established. The intent is to make the product available at an at-cost basis in sub-Saharan African countries.
The collaborative program on arpraziquantel is part of Merck’s integrated approach to contribute to the elimination of schistosomiasis as a public health problem. Indeed, through its Schistosomiasis Elimination Program, Merck addresses the key requirements of the WHO’s 2021-2030 Roadmap for Neglected Tropical Diseases and contributes to the United Nations’ Sustainable Development Goals, especially Good Health and Well-Being (Goal 3) and Partnerships (Goal 17). The program also aligns with the Merck’s Sustainability Strategy and the company’s commitment to expand sustainable and equitable access to medicines by bringing its existing products and innovative portfolio to patients in low- and middle-income countries recognizing the needs and the specificity of the health systems in each of the country.
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif pour l'arpraziquantel.
L'EMA a évalué l'arpraziquantel dans le cadre de la procédure EU-M4all pour les médicaments hautement prioritaires destinés à être utilisés dans des pays extérieurs à l'Union européenne.
Merck, une entreprise leader en science et technologie, et le Pediatric Praziquantel Consortium ont annoncé en décembre 2023 que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis scientifique positif pour l'arpraziquantel dans le traitement de la schistosomiase chez les enfants âgés de 3 mois à 6 ans. La demande a été soumise par Merck, au nom du consortium, dans le cadre de la procédure EU-M4all pour les médicaments à usage humain hautement prioritaires destinés à des pays extérieurs à l'Union européenne.
"Avec cette réponse positive de l'EMA, une étape cruciale a été franchie pour élargir la gamme d'options pour le traitement de la schistosomiase afin de répondre aux besoins de millions d'enfants d'âge préscolaire", a déclaré Peter Guenter, membre du conseil d'administration et directeur général de la division Healthcare chez Merck. "Je remercie tous les partenaires du Consortium Praziquantel Pédiatrique pour cette réalisation et pour leur collaboration continue. Ensemble, nous nous efforçons de contribuer à l'élimination de la schistosomiase en tant que problème de santé publique d'ici 2030, dans le cadre de notre engagement à promouvoir l'équité en matière de santé par le biais de nos innovations et de nos produits."
L'arpraziquantel est dérivé du praziquantel, le traitement standard de la schistosomiase mis au point dans les années 1970. L'arpraziquantel, qui élargit la gamme d'options pour le traitement de la schistosomiase, est conçu pour être utilisé chez les enfants d'âge préscolaire. Le comprimé s'administre par dissolution dans l'eau et son goût a été amélioré pour le rendre plus appétent pour les très jeunes enfants. En outre, le comprimé de 150 mg a été spécialement conçu pour résister aux conditions chaudes et humides d'un climat tropical.
L'avis scientifique positif du CHMP par l'EMA est la base d'une inclusion potentielle de l'arpraziquantel dans la liste des médicaments préqualifiés et essentiels de l'Organisation mondiale de la santé. Avec l'avis scientifique positif, la préqualification prévue soutiendra la voie réglementaire dans les pays africains.
Au Brésil, le partenaire du consortium, Farmanguinhos, est en train de préparer la demande d'autorisation. En tant que laboratoire pharmaceutique fédéral de la Fondation Fiocruz au Brésil, Farmanguinhos apporte son expertise en matière de production et de distribution, et sera le site de fabrication pour l'introduction future du nouveau médicament pédiatrique dans les pays endémiques. Pour une future production locale à grande échelle destinée aux pays africains, Merck a également conclu un partenariat avec Universal Corporation Ltd. à Nairobi, au Kenya.
Parallèlement, au sein du consortium, le programme de recherche sur la mise en œuvre (ADOPT) est actuellement en cours, préparant l'introduction de l'arpraziquantel dans les premiers pays endémiques d'Afrique. Pour favoriser un accès équitable et durable, il est essentiel que de nouveaux mécanismes d'approvisionnement et de financement soient explorés et mis en place en collaboration. L'objectif est de rendre le produit disponible à prix coûtant dans les pays d'Afrique subsaharienne.
Le programme de collaboration sur l'arpraziquantel fait partie de l'approche intégrée de Merck visant à contribuer à l'élimination de la schistosomiase en tant que problème de santé publique. En effet, grâce à son programme d'élimination de la schistosomiase, Merck répond aux exigences clés de la feuille de route 2021-2030 de l'OMS pour les maladies tropicales négligées et contribue aux objectifs de développement durable des Nations unies, en particulier la bonne santé et le bien-être (objectif 3) et les partenariats (objectif 17). Le programme s'aligne également sur la stratégie de développement durable de Merck et sur l'engagement de l'entreprise à élargir l'accès durable et équitable aux médicaments en apportant ses produits existants et son portefeuille innovant aux patients des pays à revenu faible et intermédiaire, en reconnaissant les besoins et la spécificité des systèmes de santé dans chacun de ces pays.